À l’ère de la médecine personnalisée, l’effet du traitement ne peut plus être considéré comme homogène pour l’ensemble des patients. Des analyses en sous-groupes sont généralement réalisées en complément de l’analyse principale pour évaluer l’effet du traitement dans des sous-populations. Lorsqu’elles sont planifiées, analysées, présentées et interprétées correctement, les résultats des analyses en sous-groupes peuvent fournir une information importante pour guider la stratégie de traitement. Plusieurs revues de la littérature ont mis en évidence un manque d’uniformité dans l’analyse et l’interprétation des résultats. En effet, les analyses en sous-groupes se heurtent à différents problèmes méthodologiques (inflation du risque alpha, diminution de la puissance…). Les principes méthodologiques pour la planification et l’interprétation des analyses en sous-groupes dans un essai clinique sont présentés dans cet article méthodologique. Des recommandations sont proposées pour aider à mieux interpréter les résultats des analyses en sous-groupes.

In the era of personalized medicine, treatment effect can no longer be considered homogeneous for all patients. Subgroups analyses are generally performed in addition to main analysis in order to assess treatment effect in subpopulations. When planned, analyzed, presented and interpreted correctly, results of subgroups analyses can provide important information to guide treatment strategy. Several literature reviews have highlighted a lack of consistency in the analysis and interpretation of results. Indeed, subgroups analyses face different methodological issues (alpha risk inflation, power decrease…). Methodological principles for planification and interpretation of subgroups analyses in a clinical trial are presented in this methodological paper. Recommendations are proposed to assist in the interpretation of results of subgroups analyses.